來源：中國醫藥報??

2017年07月24日 發布 ?

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一切為了人民

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　　7月21日，國家食品藥品監督管理總局食品藥品審核查驗中心發布的《藥物臨床試驗數據核查階段性報告》（2015年7月~2017年6月）讓業內又想起了兩年前那個難忘的日子——2015年7月22日，國家總局發布《關于開展藥物臨床試驗數據自查核查工作的公告》（2015年第117號），被稱為“史上最嚴”的藥物臨床試驗數據核查全面啟動。

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　　業內人士認為，藥物臨床試驗數據核查作為藥品審評審批制度改革的重要舉措之一，其力度之大前所未有。這體現了食品藥品監管部門“一切為了人民”的監管宗旨，也是食品藥品監管部門堅決落實習近平總書記“四個最嚴”要求的有力證明。

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重拳出擊

力保上市藥品安全

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　　核查啟動之初，現場核查中發現的數據不真實等問題令人觸目驚心。作為藥品研發的源頭和關鍵環節，臨床試驗的質量直接關系著藥品的質量安全，這樣的前提下，藥品質量如何保證？

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　　必須下大力開展核查，把問題消滅在萌芽狀態，為藥品安全掃除隱患，食品藥品監管部門下定了決心。作為公眾用藥安全的守護者，監管部門深切地認識到，臨床數據真實性、完整性、規范性問題不解決，就不可能有真正意義的藥物科學研究和技術創新，就不可能保證上市藥品的安全、有效和質量可控，就不可能提高中國制藥工業的國際競爭力，就不可能履行好黨中央、國務院賦予食品藥品監管部門的職責，就不可能樹立起中國食品藥品監管部門在國際藥品監管領域的權威地位。

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　　于是，兩年的時間里，一場場高難度、高強度的現場核查陸續展開。

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　　報告顯示，截至今年6月底，總局共發布7期公告，決定對2033個已申報生產或進口的待審藥品注冊申請開展藥物臨床試驗數據核查。其中，申請人主動撤回的注冊申請1316個，占64.7%；申請減免臨床試驗等不需要核查的注冊申請258個，占12.7%。

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　　在已核查的313個藥品注冊申請中，有38個注冊申請的臨床試驗數據涉嫌數據造假，其中新藥注冊申請16個、仿制藥注冊申請17個、進口藥注冊申請5個。總局已發布公告，對其中30個注冊申請作出不予批準的決定，并對其中涉嫌數據造假的11個臨床試驗機構及合同研究組織(CRO)予以立案調查。

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　　今天，回顧兩年來的變化，首都醫科大學附屬同仁醫院藥物臨床試驗機構副主任兼辦公室主任趙秀麗告訴記者：“核查工作開展兩年來，業內由不理解到慢慢接受再到主動規范，經歷了一個發展變化的過程，也是申辦者、研究者各方不斷學習提高的過程。現在申辦者和研究者已從過去的簡單盲目申報轉變為注重強調藥物的臨床價值，致力于研發有創新價值的新藥，這將對我國醫藥產業的發展起到良好的推動作用。”

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　　雖然藥物臨床試驗核查對醫藥行業有短暫的陣痛，但這也是規范過程中必須付出的代價。羅氏公司亞太區注冊負責人呂玉真認為，通過開展臨床試驗數據核查有效凈化了醫藥研發的生態環境，促進了企業研發水平的提升，有利于國內新藥和仿制藥走出國門，讓更多更好的新藥惠及患者。

↑2015年8月24日-25日，全國藥品審評審批制度改革工作會議在上海召開

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意識轉變

凈化藥物研發環境

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　　臨床試驗數據是藥品審評審批的依據，其真實性決定藥品的安全性、有效性，直接關系公眾用藥安全。數據核查工作的開展，使臨床試驗造假的態勢得到了明顯遏制，凈化了藥物研發生態環境。

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　　中山大學附屬腫瘤醫院藥物臨床試驗機構主任洪明晃在接受記者采訪時說：“核查前后，申辦方、研究者以及管理人員的法規意識、倫理意識、規范意識和質量意識都發生了很大改變；兩年來的項目核查，極大地推動了我國藥物臨床試驗的進步；目前試驗各方對項目質量的重視程度得到很大的提高，從而使藥品的質量得到有效的保障。”

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　　作為國家GCP檢查專家，洪明晃目睹了兩年來臨床試驗的變化和進步，洪明晃說:“現在臨床試驗的實施在日趨規范，也有越來越多的國際多中心項目在國內成功實施，表明國內相當部分機構的臨床試驗水平已能與國際接軌。”

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　　趙秀麗認為，核查體現了“四個最嚴”的原則，也注重人性化監管。被核查單位都要提前公示，對核查結果科學區分，專家會審并將核查結果與企業溝通，保證了核查的公平公正。

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　　一位美國FDA前審評員曾對記者說，中國的藥審改革力度空前，開展的臨床試驗核查讓業內震撼，這必將有力提升中國的藥物研發水平。

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　　潤東醫藥研發（上海）有限公司董事長姜世新說：“國家加強對臨床研究的監管，是行業規范發展的需要，是中國醫藥行業與世界接軌的必然，將對規范藥物研發和藥物臨床試驗產生重大和深遠的影響。未來CRO行業，規范的企業將獲得更大的發展空間，也讓規范經營、注重質量的公司有了更多發展機會。”

↑2016年10月30日，畢井泉局長主持召開座談會，聽取藥品研發生產企業對藥品審評審批制度改革的意見建議。

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鼓勵創新

營造良好政策氛圍

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　　近年來藥物創新環境的改善，在很大程度上促進了制藥企業研發創新的積極性，我國新藥研發勢頭良好。近年來國內藥企的研發投入增長較快，一些創新型企業的研發投入增速超過20%。

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　　從長遠來看，創新藥物的研發能力仍然是企業的核心競爭力所在，因此持續穩定的鼓勵創新的良好政策環境對企業的研發創新就顯得尤為重要。

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　　為進一步改革臨床試驗管理，國家食品藥品監督管理總局前不久發布的《關于鼓勵藥品醫療器械創新改革臨床試驗管理的相關政策（征求意見稿）》，提出將從鼓勵有條件的臨床試驗機構備案開展臨床試驗、明確倫理委員會審查職能、優化臨床試驗審查程序、促進境內外臨床試驗數據互認等方面繼續深化臨床試驗管理改革。

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　　江蘇省鎮江市第三人民醫院藥物臨床試驗機構辦公室主任武謙虎表示，“臨床試驗機構資格認定管理改為備案管理，鼓勵社會資本投資設立臨床試驗機構，支持醫療機構、醫學研究機構、醫藥高等院校參與臨床試驗，更多的醫療機構可以承擔一期臨床試驗或仿制藥BE試驗，這些都有利于改革工作的深入推進，將為藥物研發營造良好的政策環境。”

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　　據了解，為進一步豐富BE試驗資源，總局積極推進臨床試驗機構參與BE試驗。今年5月15日，總局又認定北京大學國際醫院等149家醫療機構具有藥物臨床試驗機構資格。截至目前，全國已有723家醫療機構具備開展臨床試驗資格。將臨床試驗機構資格認定管理改為備案管理，將大大緩解臨床試驗機構不足的困境。

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　　北京大學第一醫院臨床試驗中心主任崔一民教授在接受記者采訪時說：“建議建立醫院內部對于臨床試驗機構的鼓勵機制，在人員職稱晉升等方面給予政策傾斜，同時將新藥創制納入人員晉升的考評機制中，充分激發醫生參與臨床試驗的積極性，逐步實現從‘讓他做’到‘他要做’的角色轉化。”

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　　據了解，目前，總局正在進一步改進藥物臨床試驗審批，允許境外未上市新藥經批準后在境內同步開展臨床試驗；鼓勵國內臨床試驗機構參與國際多中心臨床試驗，符合要求的試驗數據可在注冊申請中使用；推進藥物臨床試驗機構資質認定由審批制度改為備案管理，更好地保證上市藥品的安全、有效和質量可控，提高中國制藥工業的國際競爭力，履行好黨中央、國務院賦予食品藥品監管部門的神圣職責。

↑2016年12月29日，國家食品藥品監督管理總局在京舉行新聘任國家藥品檢查員頒證及宣誓儀式。200余名新聘任的國家級藥品檢查員代表莊嚴宣誓，承諾在藥品檢查工作中認真履行工作職責，嚴格遵守工作紀律，維護藥品檢查隊伍形象，做人民健康的忠誠衛士。

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多措并舉

讓更多新藥惠及百姓

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　　改革藥品審評審批制度，是黨中央、國務院的重大決策部署。自2015年8月《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》出臺以來，國家食品藥品監管總局從完善審評審批制度、提高審評審批效率、增加審評人員等多方面入手，下大力解決注冊申報積壓“多”、審評審批“慢”等影響藥物創新和產業發展的瓶頸問題。

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　　總局通過建立項目管理人制度、專家咨詢委員會制度、審評重大分歧公開論證制度等一系列制度，初步形成了規范指導在前、溝通交流在中、審評決策在后的審評管理模式，加強了技術審評環節對申請人的服務和指導；建立了以臨床價值為導向的審評審批管理體系，形成了以立卷審查、項目管理、適應證團隊、優先審批為制度基礎的審評工作模式，提高了審評效率。

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　　目前，等待審評的藥品注冊申請已由2015年高峰時的22000件降至4985件，有效緩解了注冊申請積壓。化學藥和疫苗臨床試驗申請、中藥各類注冊申請已實現按時限審評。

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　　改革，人員是關鍵。兩年來，藥品審評審批隊伍已由2015年初的200余人增加到目前的近600人，審評力量和工作量的矛盾得到初步緩解。與此同時，總局大力推進職業化檢查員隊伍建設，今年初，又新聘任了600多名藥品檢查員，為藥品飛行檢查及核查工作提供了有力的人才保障。

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　　通過采取一系列措施，科學高效的藥品審評審批體系初步建立，更好地滿足了臨床用藥需求。重組埃博拉病毒疫苗、治療耐藥突變小細胞肺癌的第三代藥物馬來酸艾維替尼片等一批“全球新”藥物獲準進入臨床，蘋果酸奈諾沙星膠囊、奧希替尼片、脊髓灰質炎滅活疫苗、EV71疫苗等一批創新藥物和臨床急需藥物獲批上市。

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　　一系列改革新政體現了“一切為了人民”的主導思想，展示了食品藥品監管部門為維護公眾健康，敢于挑戰行業潛規則，破沉疴除舊弊的力度和決心，展示了監管者的擔當、魄力和勇氣，保障了人民群眾用藥安全，有力地踐行了習近平總書記“一切為了人民”的囑托。

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文/《中國醫藥報》 記者 許琳 于海平 落楠

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